“FDA” توافق على أحدث عقار لعلاج ضمور العضلات للأطفال والكبار

صدقت اليوم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” على عقار (Emflaza) الذى يحتوى على المادة الفعالة (deflazacort) لعلاج الأطفال والكبار الذين يعانون من ضمور العضلات.

وأوضحت الـ “FDA” أنه يتم تناول العقار الجديد عن طريق الفم لعلاج المرضى من سن 5 سنوات وكبار السن لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو اضطراب وراثى نادر يسبب تدهور وضعف العضلات التدريجى.

وأشار التقرير إلى أن العقار الجديد “Emflazaa” هو “كورتيكوستيرويد” أو “كورتيزون” ويعمل عن طريق خفض الالتهاب والحد من نشاط الجهاز المناعى.

وقال “بيلى دن”، الحاصل على الدكتوراه فى الطب، ومدير قسم علم الأعصاب فى مركز هيئة الغذاء والدواء الامريكية “FDA” لتقييم الأدوية، إن هذا العلاج هو الأول المعتمد لمجموعة واسعة من المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات “دوشين”، لافتاً إلى أنه يأمل أن يكون هذا العلاج يفيد العديد من المرضى الذين يعانون من المرض.

وأضاف الباحثون أن ضمور العضلات دوشين (DMD)، هو النوع الأكثر شيوعا من ضمور العضلات، ويتسبب فى غياب “الدستروفين”، وهو البروتين الذى يساعد على إبقاء خلايا العضلات سليمة، ويزداد سوءاً مع مرور الوقت.

ومن الآثار الجانبية التى يسببها “Emflaza”، تشمل:

انتفاخ الوجه وزيادة الوزن، وزيادة الشهية، عدوى الجهاز التنفسى العلوى، والسعال، وتكرار البول أثناء النهار، نمو الشعر غير المرغوب فيه (الشعرانية) والدهون الزائدة حول البطن (السمنة المركزية).

ومن الآثار الجانبية الأخرى التى هى أقل شيوعاً، وتشمل:

خلل الغدد الصماء، والارتفاع فى ضغط الدم، خطر انثقاب المعدة والأمعاء، والطفح الجلدى الخطير، والتغيرات السلوكية والمزاجية، وانخفاض فى كثافة العظام ومشاكل فى الرؤية مثل إعتام عدسة العين.

المصدر : اليوم السابع