نجح مستشفى «جريت أورموند ستريت للأطفال» في شفاء حالات حادة لأطفال مصابين بمتلازمة ويسكوت ألدريخ، التي تعتبر أحد الأمراض المتصلة بنقص المناعة، من خلال الاستعانة بالعلاج الجيني.
من جهته قال أدريان تراشر، بروفسور في علم مناعة طب الأطفال في مستشفى «جريت أورموند ستريت للأطفال»، أظهر عملنا نجاح هذه الطريقة في علاج المرضى الذين كانت لديهم فرص قليلة جداً بالنجاة من دون الحصول على متبرع مطابق لنخاع العظم».
وأضاف «في حال استمرت الآثار الجانبية للعلاج في المستقبل، فإنها ستؤكد قدرة العلاج الجيني على شفاء هذه الحالة التي تهدد حياة المرضى، والعديد من الأمراض الأخرى ذات الصلة بخلل النخاع العظمي».
فبفضل الطريقة الجديدة للعلاج، التي نشرتها الجمعية الطبية الأميركية JAMA، لم يعد الأطفال المصابون بالمرض ممن كانوا يضطرون لقضاء قرابة 25 يوماً كمعدل وسطي في المستشفى قبل حصولهم على العلاج الجيني بحاجة لذلك، إذ لم يقض أي منهم أي يوم في المستشفى بعد عامين من حصولهم على العلاج، كما نجح العلاج في إعادة طفل مقعد بسبب المرض لممارسة حياته الطبيعية من دون الحاجة إلى الكرسي.
ويمكن معالجة هذه الحالة بنجاح من خلال زراعة نخاع العظم ليتم استبدال الخلايا المناعية المريضة بأخرى سليمة من خلايا المتبرع، رغم أن هذه الخطوة تعتمد على وجود متبرع مطابق. وفي حال عدم حصولهم على الزراعة، لا ينجو المرضى المصابون بالمرض حتى بلوغهم 20عاماً من عمرهم. وقد دعا هذا الأمر إلى اعتبار العلاج الجيني بديلاً لعلاج المرضى، وقد شهدت المحاولات السابقة بعض الفوائد الطبية، لكن كان لها آثار جانبية شديدة.
وقد عمل فريق الأبحاث الموجود في لندن بالتعاون مع مركز أبحاث في باريس وراعي الاختبارات في Genethon على دراسة حالات سبعة أطفال ضمن الفئة العمرية بين 8 شهور وحتى 15 عاماً يعانون من حالات حادة من المرض، ولم يتم العثور على متبرع مطابق لهم، ويعاني كافة الأطفال المشاركين في الدراسة من الإكزيما والعدوى البكتيرية المتكررة، ونزلات حادة من النزيف وأمراض المناعة الذاتية، والتي تسببت في شلّ حركة أحد الأطفال الذي كان يستخدم الكرسي المتحرك.
وبعد استخدام الجهاز الحديث لحقن الجين في الجسم، حصل الأطفال على العلاج الجيني وتجدد الجهاز المناعي لدى كل منهم، وترافق ذلك مع شفاء واضح من مختلف أعراض المرض. وبعد مرور عامين من حصولهم على العلاج الجيني، لم يعد المرضى بحاجة لقضاء أي يوم في المستشفى بعد أن كانوا يضطرون للبقاء فيه لمدة تقدر وسطياً بـ25 يوماً.
